Dos décadas después de que se aprobara el primer fármaco contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), la medicina celebra un importante avance luego de que se diera a conocer el desarrollo exitoso de otra droga para tratar esta enfermedad neurológica progresiva cuyos síntomas aparecen, generalmente, entre los 40 y 70 años de edad.

Anualmente se diagnostican 5 casos de ELA por cada 100.000 habitantes. En Argentina, hay alrededor de 3.000 con la enfermedad que se presenta, en el 90% de los casos, en pacientes sin antecedentes familiares. ¿Puede el nuevo fármaco aumentar la esperanza de vida del paciente? ¿Es una cura? ¿Cómo se puede tener acceso al medicamento? En el contexto de la celebración del Día Mundial contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica, este 21 de junio, Pablo Aquino, fundador de la Asociación ELA Argentina, ofrece en esta entrevista una vista panorámica de las implicaciones de la nueva droga.

– ¿Cuál es el nuevo tratamiento aprobado para tratar a los pacientes con ELA?
– Se llama Edaravone, y es la primera droga para tratamiento de pacientes con ELA aprobada por la FDA (Food and Drug Administration) de EE.UU., luego del Riluzol, única droga que hasta el momento había sido aprobada hace 22 años.

– ¿En qué consiste?
En los ensayos clínicos, algunas personas que recibieron Radicava (nombre comercial de Edaravone en EE.UU.) mostraron un descenso significativamente menor de la función física en comparación con el placebo, según lo evaluado por la Escala de Evaluación Funcional de ALS (ALSFRS-R), un instrumento de calificación validado para monitorear la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA.

– ¿Se está usando en otros países? ¿Hay resultados sobre su uso?
Edaravone fue inicialmente aprobada sólo en Japón (con el nombre de “Radicut”), y fue en base al ensayo en ese país que la FDA lo aprobó en EE.UU., aunque más estudios serán realizados a nivel local. También comenzó a utilizarse en Corea del Sur.

El estudio MCI186-19 fue el estudio pivotal de Fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad comparado con placebo en 137 personas con ELA. En el estudio, después de un período de 12 semanas de pre-observación, los pacientes elegibles fueron aleatorizados 1:1 para recibir 60 mg por vía intravenosa durante 60 minutos o placebo durante una fase doble ciego controlada con placebo de seis meses. El criterio de valoración primario para el estudio fue el cambio en la puntuación ALSFRS-R desde la línea de base hasta seis meses.

– ¿Qué efectos produce sobre la persona con ELA? ¿Podría aumentar la esperanza de vida en el paciente?
– Si bien Edaravone no es una cura, puede ser un avance importante en ayudar a las personas a vivir con la enfermedad. Debido a que las personas con ELA experimentan tasas variables de progresión, disminuir esa pérdida de función es importante. Dependiendo del nivel de función de una persona cuando comienzan el tratamiento, el impacto que Edaravone demostró en los ensayos clínicos podría traducirse en potencialmente ayudar a las personas a preservar la función por más tiempo.

Aún no hay precisiones acerca de en cuánto podría aumentar la expectativa de vida ya que recién ahora va a probarse en una población mucho mayor, pero se cree que debería hacerlo en alguna medida.

– ¿Es adecuado para todas las personas que tienen ELA?
– Sí lo es, aunque su beneficio es significativamente más efectivo en pacientes que se encuentran dentro de los primeros dos años desde la fecha del diagnóstico, y no necesitan aún asistencia respiratoria.

– ¿Tiene contraindicaciones y/o efectos adversos?
Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en más del 10 por ciento de los pacientes, y fueron mayores que el placebo, fueron moretones (contusión), dificultad para caminar (alteración de la marcha), dolor de cabeza, inflamación de la piel (eczema) y erupción cutánea (dermatitis de contacto).
Se han producido reacciones de hipersensibilidad en pacientes que reciben Edaravone y pueden ocurrir después de la administración.

Los pacientes deben ser monitoreados cuidadosamente, ya que éstas reacciones pueden ocurrir. Si ocurren reacciones de hipersensibilidad, el Edaravone debe descontinuarse y se debe consultar inmediatamente al médico.

– En Argentina, ¿Cuál es la incidencia de Ela? ¿La población conoce lo suficiente sobre la enfermedad?
– Los números en nuestro país son una extrapolación de la cifra mundial (aproximadamente 5 cada 100.000 personas), ya que no existe un registro oficial a nivel nacional. De acuerdo a nuestra base de datos, estimamos que existen alrededor de 3.000 personas con ELA en nuestro país, aunque esta cifra podría ser mayor.

Creemos que ahora, gracias a la labor que desarrolla la Asociación ELA Argentina desde hace más de 5 años, la gente conoce mucho más sobre la enfermedad y cuenta con un centro de referencia, lo cual no existía antes de que fundáramos esta organización a fines de 2011. El Desafío del Baldazo de Hielo (Ice Bucket Challenge) en 2014 sin dudas ayudó muchísimo a visibilizar esta enfermedad a nivel mundial. Sin embargo, creemos que aún la población no afectada no tiene plena conciencia y conocimiento de esta patología tan severa.

– ¿Cuándo estima que estará a disposición de los pacientes en Argentina? ¿Se espera que sea accesible, qué costo tiene afuera y qué costo tendría en el país?
– En este momento, Edaravone sólo está aprobado para su uso en Japón, Corea del Sur y en los Estados Unidos. Sólo los ciudadanos de estos países pueden acceder a Edaravone a través de los canales de sus respectivos sistemas sanitarios. Las personas con ELA que viven fuera de estos países pueden y han intentado tener acceso al Edaravone en Japón. Un representante de la Asociación ELA de Japón ha proporcionado un documento de preguntas frecuentes que explica cómo los pacientes internacionales pueden acceder a Radicut legalmente en Japón. Este proceso puede ser desafiante y costoso.

Basándose en la información actual, se prevé que Radicava estará disponible en los Estados Unidos en agosto de 2017; Sin embargo, la compañía MTPA ha esbozado varios pasos que se pueden tomar ahora para poder acceder a Radicava cuando esté disponible. Al igual que otros medicamentos aprobados por la FDA, Radicava requiere una receta de su profesional de la salud.

El precio de lista actual del medicamento en EE.UU. es de $ 1.000 por infusión, $ 11.000 por ciclo de dosificación, lo que equivale a $ 146.000 por año.

Existe también la posibilidad de realizar el tratamiento en Japón. El costo por 6 meses es de aproximadamente u$ 2.700 dólares e incluye examen médico, análisis de sangre para la seguridad hepática y renal, y 6 ciclos (128 ampollas de Edaravone).

– ¿Las personas que estén tomando otras medicaciones para el ELA, podrán continuar con ese tratamiento?
– Siempre se debe consultar al profesional médico, pero MT Pharma (la empresa farmacéutica que desarrolló esta droga) declaró que el 90% de los pacientes involucrados en su ensayo clínico J-19 estaban en Riluzole durante el ensayo, y no hay una contraindicación.